A Revolução da Terapia Genética: Recuperando a Visão de Crianças Cegas
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Todos os anos, um número alarmante de crianças nasce com um sério distúrbio genético que prejudica suas retinas, resultando em cegueira. Embora algumas consigam perceber luminosidade durante os primeiros anos de vida, a maioria delas, em decorrência de uma mutação no gene AIPL1, perde completamente a visão até os quatro anos. Durante décadas, essa condição foi considerada irreversível, mas os ventos da mudança sopram na direção oposta.
Recentemente, a MeiraGTx, uma empresa de biotecnologia de capital aberto, deu um passo significativo ao desenvolver uma terapia genética inovadora que conseguiu devolver a visão a 11 crianças que nasceram cegas. Essa descoberta não apenas traz esperança para muitas famílias, mas também sinaliza um avanço promissor na medicina genética.
Transformando o Futuro: A Terapia Genética Reveladora
A equipe de cirurgiões do Moorsfield Eye Hospital e da University College London foi responsável pela aplicação dessa terapia revolucionária. A técnica envolveu a injeção de uma versão corrigida do gene AIPL1 diretamente nas retinas das crianças afetadas. Esse procedimento permitiu que seus corpos produzissem as proteínas necessárias para o funcionamento adequado da visão. E a resposta foi imediata: em apenas algumas semanas, relatos indicavam que essas crianças começaram a enxergar pela primeira vez.
Agora, anos após o tratamento, essas crianças estão levando uma vida normal. Elas podem ler, colorir e brincar como qualquer outra criança da sua idade, com a ajuda de óculos. Zandy Forbes, a fundadora e CEO da MeiraGTx, expressa sua emoção ao ver a transformação: “Essas crianças eram cegas e agora correm, identificam cômodos e conseguem ler letras e números”.
Avanços e Resultados Promissores
No estudo inicial publicado na revista The Lancet, quatro crianças com o distúrbio foram tratadas em apenas um dos olhos. O resultado foi surpreendente: em um mês, o olho que recebeu a terapia começou a responder de maneira positiva, permitindo identificar cores, formas e até acompanhar objetos em movimento. Sem efeitos colaterais significativos, essa terapia foi expandida para mais sete crianças, desta vez em ambos os olhos, todas elas recuperando a capacidade visual.
Diante de sucessos tão notórios, a MeiraGTx está em busca de aprovações regulatórias tanto no Reino Unido quanto nos Estados Unidos, para que essa terapia possa ser disponibilizada para mais pacientes.
A MeiraGTx: Uma História de Inovação e Empreendedorismo
Zandy Forbes, que não deve ser confundida com a família fundadora da revista Forbes, fundou a MeiraGTx em 2015. Antes disso, ela atuou como vice-presidente sênior de operações na farmacêutica Kadmon, que posteriormente foi adquirida pela Sanofi. Desde sua criação, a MeiraGTx arrecadou cerca de US$ 110 milhões em investimentos e, após abrir capital em 2018, levantou mais US$ 75 milhões em seu IPO.
Nos primeiros nove meses de 2024, a empresa reportou uma receita de aproximadamente US$ 12 milhões, com expectativas de crescimento à medida que suas terapias ganham aprovação.
Em uma virada interessante, a MeiraGTx vendeu uma licença para outra terapia à Johnson & Johnson, em um acordo que pode alcançar US$ 415 milhões. Espera-se que um pagamento inicial de US$ 50 milhões venha com o início dos testes de fase 3. Além disso, a gigante farmacêutica Sanofi investiu US$ 30 milhões na MeiraGTx em 2023, totalizando um investimento de US$ 60 milhões.
A Importância da Integração Vertical
Um dos diferenciais da MeiraGTx é sua estrutura totalmente integrada verticalmente. A empresa construiu suas próprias instalações de fabricação em escala comercial, o que não apenas lhes permite evitar a dependência de terceiros, mas também acelera o processo de desenvolvimento de suas terapias. Forbes nomeou a empresa com uma palavra hebraica que significa “dar luz”, ressaltando a missão de trazer esperança e cura para aqueles que mais precisam.
Após o IPO, os papéis da MeiraGTx experimentaram uma valorização significativa, especialmente durante a pandemia, quando seus preços quase dobraram. No entanto, como muitas startups do setor, a empresa enfrentou um desafio pós-pandemia. No fechamento do mercado mais recente, suas ações estavam cotadas a US$ 6,68, refletindo um aumento de cerca de 7% em 2023, com uma capitalização de mercado de aproximadamente US$ 522 milhões.
A Visão do Futuro: Reconhecimento e Crescimento
A MeiraGTx está sendo reconhecida por sua inovação. O banco de investimentos CHIFF a incluiu em sua lista de 25 ações mais promissoras do setor de biotecnologia para 2024. O analista Daniil Gaulin, da Chardan, declarou que “os dados são robustos e, considerados transformadores, apresentam um forte potencial para aprovação no Reino Unido e para discussões favoráveis com a FDA”.
Com um preço-alvo de US$ 36 por ação, analistas têm enfatizado que os papéis estão subvalorizados, especialmente com a expectativa de aprovação iminente para a terapia relacionada ao gene AIPL1.
Explorando Novas Fronteiras: Outras Terapias em Desenvolvimento
Além da terapia para o gene AIPL1, a MeiraGTx está desenvolvendo tratamentos para outros distúrbios hereditários da retina, todos eles em testes clínicos. Um exemplo interessante é a terapia para pacientes com câncer de cabeça e pescoço que sofreram danos nas glândulas salivares devido à radioterapia; a solução envolve a injeção de genes para estimular a produção de saliva.
A empresa também está apostando em uma abordagem proprietária de administração de medicamentos, que promete ser menos invasiva e mais segura. Isso inclui a entrega de terapias com peptídeos, como os análogos de GLP-1 — exemplos disso são medicamentos como Ozempic— que costumam exigir métodos de injeção que podem resultar em efeitos colaterais indesejados.
Outra frente de pesquisa da MeiraGTx concentra-se no desenvolvimento de uma terapia para o Parkinson, estimulando a produção de ácido gama-aminobutírico (GABA) no cérebro, um neurotransmissor crucial cuja deficiência está ligada à doença. Em um estudo inicial, ainda sem revisão por pares, doses elevadas da terapia mostraram melhorias na função motora e qualidade de vida de pacientes.
Um Futuro Brilhante à Frente
Zandy Forbes expressou a intenção de iniciar um ensaio clínico ainda em 2023, o que poderia levar a MeiraGTx a novas alturas e a um impacto ainda maior na vida das pessoas.
Se você se sente motivado por histórias de superação e inovação, pense em como essa terapia genética pode mudar a vida de milhões. Quebrar barreiras e recuperar capacidades que antes eram consideradas perdidas é uma inspiração que certamente nos leva a refletir sobre o verdadeiro poder da ciência.
Fique atento para mais desenvolvimentos e sinta-se à vontade para compartilhar seus pensamentos sobre como estamos moldando o futuro da medicina. A jornada apenas começou e o melhor ainda está por vir!
