Jonathan Moore, de 48 anos, recebeu em janeiro um transplante de medula óssea de um doador falecido, após ser diagnosticado com leucemia agressiva e não encontrar um doador compatível entre familiares ou nos registros de pessoas vivas. O material foi fornecido pela Ossium, empresa que coleta e congela medula óssea para uso em pacientes. Depois do procedimento, a saúde de Moore começou a melhorar.
“Isso me deu uma nova vida”, disse o paciente. Ele considera a data do transplante seu novo aniversário. A cirurgia foi uma das 29 realizadas com medula óssea preservada pela startup, em ensaios clínicos ou programas de uso compassivo. Segundo a empresa, todos esses procedimentos foram bem-sucedidos.
Medula preservada para transplantes
A Ossium coleta tecido medular de doadores falecidos e o armazena congelado em um biobanco em Indianápolis. A tecnologia pode oferecer uma alternativa a pacientes que não encontram um doador vivo compatível ou que não podem esperar pela busca. Enquanto essa procura costuma levar de dois a quatro meses, a empresa diz que pode entregar o material em até 72 horas.
A medula óssea pode ser congelada sem perder a capacidade de uso por causa das características de suas células-tronco. Isso a diferencia de órgãos como coração e pulmão, que precisam ser transplantados poucas horas após a morte do doador e podem sofrer danos no congelamento e descongelamento.
A proposta, porém, exigiu convencer médicos de que o material preservado não acrescentaria riscos a um procedimento que já pode causar complicações, como a doença do enxerto contra o hospedeiro — reação em que as células transplantadas atacam o organismo do paciente — e danos a órgãos. “Muita gente nos disse que o que estávamos fazendo era loucura, e principalmente muitos médicos”, afirmou Kevin Caldwell, cofundador e presidente-executivo da Ossium.
A companhia decidiu conduzir estudos clínicos para reunir dados sobre segurança e eficácia, embora o armazenamento não seja regulado pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês). A agência enquadrou o procedimento nas mesmas regras aplicadas à medula de doadores vivos.
Os estudos indicaram que o tecido coletado pela empresa pode ter características favoráveis em comparação com o de doadores vivos. A Ossium obtém medula dos corpos vertebrais e de segmentos ósseos da coluna, regiões com grande concentração de medula vermelha ativa. Médicos não costumam retirar material dessas áreas de doadores vivos porque o acesso à coluna é considerado arriscado; em geral, coletam a medula na parte posterior do osso do quadril.
Operação e planos de crescimento
A empresa foi criada há cerca de uma década por Caldwell, ex-consultor de saúde da McKinsey, e Erik Woods, especialista em criopreservação. Eles apostaram que o tecido medular que antes era descartado por organizações de doação de órgãos poderia ser armazenado e disponibilizado quando necessário.
Desde então, a Ossium captou US$ 158 milhões de investidores, entre eles First Round Capital e General Catalyst. A última rodada, em 2023, avaliou a empresa em US$ 300 milhões. A receita deve alcançar US$ 35 milhões neste ano, ante US$ 20 milhões no ano passado. Caldwell projeta mais de US$ 120 milhões em receita no próximo ano, com mais de 60 transplantes. Para 2028, a expectativa é de quase 200 procedimentos.
A startup prepara o lançamento comercial da medula para fevereiro do próximo ano. Até agora, o material foi usado principalmente contra cânceres do sangue e, em um caso, para tratar anemia aplásica grave, doença rara em que o organismo deixa de produzir células sanguíneas em quantidade suficiente. A companhia também quer estudar aplicações em anemia falciforme e doenças autoimunes, como diabetes tipo 1.
Em 2024, a Ossium fechou um contrato de até US$ 125 milhões com a Autoridade Federal de Pesquisa e Desenvolvimento Biomédico Avançado dos Estados Unidos (BARDA, na sigla em inglês) para manter medula armazenada para o caso de uma emergência radiológica ou nuclear. A empresa também aproveita material excedente para produzir enxertos de matriz óssea congelada, usados em cirurgias ortopédicas para reparo e reconstrução da coluna, da pelve e das extremidades.
Capacidade e acesso a doadores
No biobanco de Indianápolis, o processamento dos ossos da coluna leva de quatro a seis horas. A medula é colocada em bolsas e armazenada em tanques a menos 150 graus Celsius, com capacidade para até 850 unidades. Cada doador pode fornecer material para tratar, em média, três pacientes. A empresa tem 15 patentes relacionadas à coleta e ao armazenamento, mas hoje consegue processar apenas quatro doadores por dia.
A Ossium mantém parcerias com 60% das organizações de doação de órgãos dos Estados Unidos, que representam de 7 mil a 8 mil potenciais doadores por ano. A ampliação da oferta pode reduzir um obstáculo importante: pelo menos 70% dos pacientes que precisam de transplante não têm um familiar compatível e dependem de um doador não aparentado. As chances de encontrar compatibilidade são ainda menores para pacientes negros e do sul da Ásia, devido à falta de diversidade nos cadastros.
A empresa já realizou seu primeiro transplante em um paciente de 14 anos neste ano. O primeiro procedimento ocorreu em 2024, em uma mulher de 68 anos de Detroit com leucemia e sem outras opções de tratamento. “A gente fica apreensivo até o primeiro paciente. Ela foi nossa verdadeira pioneira”, afirmou Woods.
Como o transplante envolve riscos significativos, costuma ser reservado a doenças graves e, muitas vezes, fatais. Caldwell disse que a prioridade é demonstrar que os benefícios superam os efeitos colaterais. A empresa também considera, no longo prazo, estudar o uso da medula congelada para renovar o sistema imunológico de pessoas mais velhas, mas o executivo estima que essa possibilidade ainda levará pelo menos uma década.